葛兰素史克(GSK)的Jemperli获得美国食品药品管理局(FDA)加速批准,作为单药免疫疗法,用于既往未经治疗的II期或III期局部晚期直肠癌成人患者,且肿瘤需携带特定标志物。
符合条件的患者需为dMMR或MSI-H型肿瘤,这类患者约占局部晚期直肠癌病例的3%。在名为AZUR-1的一项II期研究中,共纳入154名患者,中位随访两年后,约75%的患者避免了手术、放疗或化疗。根据加速批准的要求,葛兰素史克必须继续对患者进行随访,以确认其持久临床获益。此次FDA审评在“局长国家优先凭证”试点计划下完成,比原计划提前约四个月。