在美国食品药品管理局(FDA)发布关于其治疗罕见肌肉疾病药物的咨询委员会会议简报文件后,Capricor Therapeutics的股价暴跌高达70%,创下自2002年以来最大的盘中跌幅。Cantor Fitzgerald表示,该简报文件对Capricor试验数据收集的完整性提出了多项担忧。
Capricor首席执行官Linda Marban在一份声明中表示,公司“在整个审查过程中与FDA进行了充分且透明的沟通”。
她指出:“我们的结果受最终分析计划(SAP 3.0版)的约束,该计划在揭盲前已最终确定。必须明确的是,FDA简报材料中的事后分析依赖于SAP 1.1版,这是一份未签署的、不完整的内部草案。随着B队列的加入,该版本已失效,且未包含FDA特别要求的内容。”
她补充道:“3期HOPE-3试验的结果显示出具有统计学意义的显著获益。”
此外,同样计划在FDA召开咨询小组会议的同行公司Replimune的股价也下跌了12%。